Çdo vit miratohen dhjetëra barna të reja kundër kancerit. Për pacientët dhe mjekët, çdo lajm për një terapi të re sjell shpresë. Por një studim i publikuar së fundmi në JAMA ngre një pyetje të rëndësishme: mbi çfarë provash po miratohen këto barna?

Brian Shkabari dhe kolegët e tij, të udhëhequr nga Prof. Bishal Gyawali analizuan 385 miratime të barnave kundër kancerit nga FDA, të aprovuara gjatë periudhës 2006–2025, duke vlerësuar karakteristikat e evidencave mbi të cilën u bazuan miratimet: qëllimet primare të studimeve, dizajnin e studimit, fazën e studimit dhe procesin rregullator të miratimit.

Çfarë tregoi studimi?

Njëzet vjet më parë, një pjesë e madhe e barnave miratohej nga FDA pasi studimet tregonin se pacientët jetonin më gjatë. Ky është treguesi që në kërkimin shkencor quhet Overall Survival (OS), ose mbijetesa e përgjithshme dhe konsiderohet standardi më i rëndësishëm për të vlerësuar nëse një trajtim funksionon.

Megjithatë, studimi tregoi se nëse njëzet vjet më parë, 40% e miratimeve bazoheshin në të dhënat e mbijetesës së përgjithshme, sot kjo përqindje ka rënë në vetëm 18.7%, pra më pak se 1 në 5 miratime. Në vend të saj, shumica e barnave miratohen duke u mbështetur në të ashtuquajturit surrogate endpoints, pra tregues indirektë që supozohet se parashikojnë përfitimin klinik, por që nuk e provojnë atë drejtpërdrejt.

Një nga këta tregues është Progression-Free Survival (PFS), që mat sa kohë pacienti kalon nën trajtim derisa sëmundja avancon. Por edhe ky tregues po përdoret gjithnjë e më pak. Sot, endpoint-i më i zakonshëm është bërë Objective Response Rate (ORR), pra përqindja e pacientëve tek të cilët tumori zvogëlohet pas trajtimit.

Në pamje të parë kjo duket logjike. Nëse tumori zvogëlohet, trajtimi duhet të jetë efektiv. Por realiteti nuk është gjithmonë kaq i thjeshtë. Një tumor mund të bëhet më i vogël në skaner, ndërsa pacienti të mos jetojë më gjatë ose të mos ndihet më mirë. Pikërisht kjo është arsyeja pse shumë ekspertë vazhdojnë ta konsiderojnë mbijetesën e përgjithshme (OS) si rezultatin më të rëndësishëm që duhet të demonstrojë një trajtim.

Një tjetër ndryshim që evidenton studimi është mënyra se si po projektohen studimet klinike. Gjithnjë e më shumë barna po miratohen mbi bazën e single-arm trials, pra studime ku të gjithë pacientët marrin të njëjtin trajtim dhe nuk ekziston një grup krahasimor. Në vitet 2006–2010 studimet single-arm përbënin vetëm rreth 13% të miratimeve, ndërsa sot përbëjnë rreth 40% të tyre.

Autorët ndalen edhe te një tjetër paradoks. FDA ka një mekanizëm të quajtur Accelerated Approval, i krijuar për t’u dhënë pacientëve akses të shpejtë në terapi premtuese kur provat nuk janë ende të plota. Ideja është e thjeshtë: mjekimi mund të përdoret më herët, por kompania duhet të kryejë më pas studime që të provojnë përfitimin real për pacientët. Megjithatë, analiza tregon se shumë barna që mbështeten vetëm në tregues indirektë ose në studime pa grup kontrolli po marrin miratim të plotë nga FDA që në fillim, pa detyrimin për prova shtesë. Sipas autorëve, kjo dobëson një mekanizëm të rëndësishëm sigurie që është krijuar pikërisht për të mbrojtur pacientët.

Kjo nuk do të thotë se barnat e reja nuk funksionojnë. Përkundrazi, shumë prej tyre kanë ndryshuar rrënjësisht trajtimin e disa llojeve të kancerit. Por studimi na kujton se inovacioni është thelbësor, por ai duhet të mbështetet në prova të forta që vërtetojnẽ se trajtimi përmirëson mbijetesën ose cilësinë e jetës së pacientëve.

Burimi:
Shkabari B, Vorko NI, Geerlinks WM, et al. Cancer Medicine Approvals in the US. JAMA. Published online July 30, 2026. doi:10.1001/jama.2026.12089